Agnieszka miała 19 lat, gdy pojawiły się objawy SM. Pomogła innowacyjna terapia

Spadek sprawności fizycznej

W Polsce ze stwardnieniem rozsianym żyje ponad 40 tys. osób. Choroba dotyka bardzo młodych ludzi, niekiedy jeszcze przed dwudziestką. U Agnieszki pierwsze objawy – silne zawroty głowy, pojawiły się, gdy miała 19 lat. Właśnie przygotowywała się do matury, żyła w stresie. Badanie rezonansem wykazało drobne zmiany w mózgu i neurolog zalecił obserwację. Gdy Agnieszka poszła na studia, co sesja pojawiały się kolejne dolegliwości – podwójne widzenie, problemy z poruszaniem i utrzymaniem równowagi, coraz słabsze mięśnie, ale tylko z jednej strony ciała, co jest typowe dla SM. – Miałam coraz mniej siły. Męczyłam się, chodząc po schodach. Robiłam trzy zjazdy na nartach i musiałam odpoczywać – opowiada Agnieszka. Stwierdzono u niej postać rzutowo-remisyjną stwardnienia rozsianego. Każdy rzut wiązał się z pobytem w szpitalu. W fazach remisji było co prawda trochę lepiej, ale nie tak jak przed rzutem. Coraz trudniej jej było chodzić.

Postępujący spadek sprawności fizycznej jest najbardziej charakterystyczną cechą SM. Najpierw pacjenci mają kłopoty z chodzeniem, po pewnym czasie muszą podpierać się laską, a potem poruszają się już tylko na wózku inwalidzkim. Zanim to jednak nastąpi, jednym z pierwszych objawów SM, które budzą niepokój u młodych ludzi, jest zaburzenie widzenia. Od tego zaczęła się choroba u Janka, który gdy miał 22 lata, trafił do szpitala z powodu zapalenia nerwu wzrokowego. Widział wszystko podwójnie i rozmyte kolory. Wraz z wypisem dostał skierowanie na badanie mózgu rezonansem magnetycznym. Wtedy okazało się, że ma zmiany, które zostały uznane na stwardnienie rozsiane. – Poza tą informacją nie dostałem nic więcej. Lekarze nie powiedzieli mi, co to za choroba, co mam robić, a czego nie. Nie dali żadnych leków – żali się Jan. Kiedy półtora roku później zaczęły mu dokuczać zawroty głowy i był zupełnie bez siły, przerażony pojechał do szpitala. Badanie mózgu rezonansem magnetycznym potwierdziło wstępną diagnozę i lekarze włączyli Janka do programu lekowego.

Wózek był już zamówiony. Czekał u rodziców. Przeszczep przywrócił mnie do normalnego życia – opowiada Michał, 10 lat po zabiegu

U Michała problemy zaczęły się po zawodach snowboardowych. Właśnie skończył 30 lat. – Poczułem, że cierpnie mi lewa stopa, potem zaczęły sztywnieć obie nogi, później miałem zapalenie nerwu wzrokowego i niedowład stopy – mówi Michał. – Pracowałem, studiowałem, byłem wkręcony w sport, a tu taka informacja. Trudno mi się było z nią pogodzić – opowiada Michał. Choroba zaczęła się rozpędzać. Leki nie przynosiły poprawy. Z jednego rzutu choroby przechodził w drugi. – Miałem wszystkie objawy opisane w podręcznikach – kłopoty z pęcherzem, widzeniem, poruszaniem. Miałem przeczulicę skórną, zaburzenie koordynacji ruchowej – wylicza Michał.

Zniszczone osłonki

Wciąż nie znamy przyczyny SM. Wiadomo jedynie, że układ odpornościowy chorego z niejasnych przyczyn zaczyna wadliwie działać – niszczy własną tkankę. Celem tego ataku jest osłonka mielinowa, która otacza komórki nerwowe i ich wypustki. Nerwy podobne są w tym do kabli, w których przewody owinięte są plastikową izolacją. Gdy osłonka zostanie uszkodzona, informacje z mózgu do różnych części ciała są przesyłane wolniej niż u osób zdrowych, docierają zniekształcone lub zostają stłumione. W nieosłoniętych nerwach rozwija się stan zapalny.

Na pomysł leczenia stwardnienia rozsianego za pomocą komórek macierzystych ze szpiku lub krwi obwodowej wpadli hematolodzy. – Wykonywali przeszczepienie u pacjentów z różnymi nowotworami hematoonkologicznymi, m.in. białaczką, którzy jednocześnie chorowali na SM. Zauważyli, że po przeszczepieniu nie tylko znikał nowotwór, ale też cofały się zmiany wywołane przez SM. Pojawiła się zatem sugestia, by zacząć przeszczepiać pacjentów, którzy chorują tylko na SM – mówi dr Emilian Snarski, kierownik Klinicznego Oddziału Hematologii w Szpitalu Uniwersyteckim im. Karola Marcinkowskiego w Zielonej Górze.

Pod koniec lat 90. XX w. naukowcy rozpoczęli badania na zwierzętach, a kilka lat później przeszczepienie przeprowadzono u pierwszych pacjentów z SM. Zabieg polega na tym, że najpierw pobiera się od chorego komórki macierzyste ze szpiku lub z krwi obwodowej. To czasem bardzo żmudna praca – potrzebne do przeszczepienia komórki trzeba „ciułać”, wykonując kilka pobrań, bo chorzy na stwardnienie rozsiane nie mają ich zbyt wiele. Potem pacjent dostaje chemioterapię, która zniszczy jego układ odpornościowy odpowiedzialny za chorobę, a później własne komórki macierzyste, które zostały od niego pobrane. – Uważa się, że z nich powstaje nowy układ odpornościowy, który nie zaatakuje chorego – mówi dr Snarski.

Przeszczepianie jest przeznaczone dla pacjentów z agresywną postacią SM, którzy stanowią kilka procent osób z tą chorobą. – Zabieg jest przeprowadzany w postaci rzutowo-remisyjnej, opornej na leki i z aktywnymi zmianami degeneracji osłonek mielinowych w mózgu. Chemioterapia najsilniej zadziała na aktywny proces zapalny – tłumaczy dr Snarski. Stany zapalne w mózgu, na które może pomóc ta terapia, są obecne na początku choroby, przez pierwsze pięć, dziesięć lat trwania SM. Potem ma miejsce degeneracja osłonek mielinowych w mózgu, a takich zmian ta terapia nie cofnie. – Oznacza to, że im dłużej trwa choroba, tym jest mniejszy sens wykonywać przeszczepienie. Jeśli jednak choroba jest bardzo agresywna, na przykład pacjent w ciągu roku od rozpoznania ląduje na wózku, to jest bardzo duża szansa, że po przeszczepieniu dojdzie do znacznej poprawy. Opisywane są przypadki niemal pełnego odzyskania sprawności ruchowej. U takich osób nadal jest proces zapalny w mózgu i nie doszło do zniszczenia otoczki mielinowej – tłumaczy dr Snarski i dodaje: – Nie wiadomo, czy w wyniku przeszczepienia dochodzi do resetu czy restartu układu odpornościowego, ale stan chorego się poprawia.

W 2016 r. w czasopiśmie medycznym „Lancet” ukazały się wyniki 12-letniej obserwacji 20 pacjentów z SM, którzy przeszli zabieg przeszczepienia komórek macierzystych. Mieli oni lepszą jakość życia – byli bardziej sprawni niż osoby leczone lekami modyfikującymi przebieg choroby. – W ostatnich badaniach pokazuje się także inną korzyść związaną z przeszczepieniami – połowa pacjentów, ciężko chorych ludzi, wraca do czynnej pacy zawodowej – mówi dr Snarski.

Kilka lat temu prof. Richard Burt z Northwestern University w Chicago przeprowadził badanie porównawcze dwóch grup pacjentów. Jedni zostali poddani przeszczepieniu, a druga grupa otrzymała możliwie najlepsze leczenie farmakologiczne. Po pięciu latach tylko u 10 proc. chorych po przeszczepieniu doszło do progresji choroby, za to w grupie leczonej farmakologicznie prawie 80 proc. osób miało kolejne jej rzuty. – Wykazaliśmy, że przeszczepienie jest dużo bardziej korzystne niż leki. Poprawiała się sprawność pacjentów, a byli to młodzi, dwudziestoparoletni ludzie. Leki jedynie spowolniły przebieg choroby, ale jej nie zatrzymały. Niepełnosprawność nadal postępowała – wyjaśnia prof. Burt.

W Stanach Zjednoczonych obliczono, że przeszczepienie komórek macierzystych pacjentom z SM ma także ekonomiczny sens. Zabieg pozwala zaoszczędzić na lekach, mimo że kosztuje 75 tys. dol. – W Polsce przeszczepienie kosztuje 85 tys. zł. Z danych NFZ wynika, że na leki i rehabilitację jednego pacjenta z ciężką postacią SM wydaje się rocznie 40-90 tys. zł (w zależności od zaawansowania choroby), a gdy zostanie on poddany przeszczepieniu, to roczne wydatki na niego spadają prawie trzykrotnie – mówi dr Snarski.

W Polsce, zanim kilka lat temu przerwano program, przeszczepieniu poddanych zostało ponad stu pacjentów. Stan wielu z nich znacznie się poprawił. – Pamiętam jedną szczególnie poruszającą historię. Rodzice przywieźli do mnie swoją córkę, dwudziestoparoletnią Kasię. Gdzieś usłyszeli, że zajmuję się przeszczepianiem szpiku i prosili o pomoc. Dziewczyna chorowała na SM i mimo krótkiego czasu trwania choroby już była na wózku. Zacząłem jej tłumaczyć, o co chodzi z tym przeszczepianiem, i aby było jej łatwiej zrozumieć, pokazywałem prezentację o tej terapii na ekranie komputera. Przerwała mi mówiąc: „Niech pan się nie sili, doktorze, ja ledwo pana widzę. I wiem, że będzie jeszcze gorzej”. Udało mi się wysłać ją do Katowic. Tam Kasia została przeszczepiona. Przychodziła na kolejne wizyty i była w coraz lepszej formie. Dziś nie jest w najlepszym stanie. Choroba zaczęła postępować, ale pytanie, w jakim byłaby dziś stanie, gdyby nie przeszczepienie – zastanawia się dr Snarski.

Mogło być tylko gorzej

Leki, które wcześniej przyjmowała Agnieszka, nie przynosiły poprawy. Miała coraz większe problemy z chodzeniem. – Bałam się przeszczepienia, ale nie wahałam się ani chwili. Gdy przeglądałam dokumenty i wypisy ze szpitali, uświadomiłam sobie, że każdy opis jest coraz gorszy, że rośnie skala EDSS, a im wyższy stopień w tej skali, tym większy stopień niepełnosprawności. Uznałam, że jeśli nic nie zrobię, to będzie tylko gorzej – wspomina Agnieszka.

Gdy po zabiegu, który miała w 2014 r., doszła do siebie, czuła się tak, jakby choroby nie było. Po dwóch latach nastąpił rzut, ale był mało intensywny. – Wtedy zaczęłam brać leki. Musiałam je tylko odstawić na czas ciąży i karmienia – mówi Agnieszka. Od tego czasu żadnego rzutu już nie miała.

O korzyściach z przeszczepienia mówi też Michał. W 2014 r. przyjmował nowy lek silniejszy niż poprzedni, a mimo to doszło do kolejnego bardzo ciężkiego rzutu choroby. Mężczyzna miał coraz większe problemy z chodzeniem. Pokonywał coraz krótsze odcinki, aż wreszcie musiał chodzić o kulach. – Wózek został już zamówiony. Czekał u rodziców. Nie chciałem na niego patrzeć – przyznaje Michał. Zatrzymać chorobę mógł kolejny lek, ale istniało duże ryzyko, że u Michała może on wywołać zapalenie mózgu.

W internecie mężczyzna znalazł informacje, że ratunkiem dla niego może być przeszczepienie komórek macierzystych. – Zostałem zakwalifikowany do zabiegu i 10 grudnia 2014 r. dostałem nowe życie. Wróciłem do formy fizycznej sprzed choroby. W lutym pojechałem na biegówki, a w marcu na snowboard – opowiada Michał. Badanie mózgu rezonansem magnetycznym pokazało, że zmiany demielizacyjne częściowo się cofnęły.

U Michała po czterech i pół roku wolności, jak je nazywa, doszło jednak do kolejnego rzutu. – Był to wtedy bardzo stresujący dla mnie czas. Żona była w ciąży i poroniła – mówi. Choroba wróciła, ale przebiega dużo łagodniej niż przed przeszczepieniem. – Przeszczep przywrócił mnie do normalnego życia. Nadal jestem w pełni sprawny – opowiada. Właśnie skończył 42 lata, ma dwoje małych dzieci, pracuje.

Janek nie mógł już skorzystać z leczenia w Katowicach, choć mimo leków jego stan się pogarszał. – Czułem słabość mięśni. Nie miałem tyle siły co dawniej. Coraz gorzej widziałem, zwłaszcza gdy zapadał zmrok. Wciąż miałem zawroty głowy – wspomina. Zaczął szukać innych klinik, w których przeprowadzany jest zabieg przeszczepienia komórek macierzystych u chorych z SM. Trafił na ośrodek w Moskwie.

Wysłał dokumentację i został zaproszony na badania. Na Ukrainie trwała już wojna. Wielu pacjentów zrezygnowało z przyjazdu do Rosji. Dzięki temu Janek nie czekał na przeszczepienie dwa lata, tylko pięć miesięcy. Zabieg przeszedł w grudniu 2022 r. Od tego czasu nie bierze żadnych leków, pracuje, jest w pełni sprawny, w rezonansie nie ma żadnych nowych aktywnych ognisk zapalnych. – Czuję się jak przed rozpoznaniem choroby – mówi Janek. Zabieg kosztował go 50 tys. euro. Pieniądze pożyczył od znajomych i rodziny.