mRNA jest jeden pierwszych cząsteczek życia. Chociaż zidentyfikowano go sześćdziesiąt lat temu jako nośnik planu białek w żywych komórkach, jego potencjał farmaceutyczny był długo niedoceniany. mRNA okazał się mało obiecujący — zbyt niestabilny, zbyt słaby w działaniu i zbyt zapalny.
Pomyślne opracowanie pierwszych szczepionek mRNA przeciwko Covid-19 w 2020 roku było osiągnięciem bez precedensu w historii medycyny. Sukces ten został zbudowany na powtarzalnym postępie na przestrzeni dziesięcioleci, napędzanym niezależnym wkładem naukowców z całego świata.
Zakochaliśmy się w mRNA w latach 90. ze względu na jego wszechstronność, zdolność do stymulacji układu odpornościowego oraz profil bezpieczeństwa – po spełnieniu swojego biologicznego zadania cząsteczka ulega całkowitej degradacji, nie pozostawiając śladu w organizmie. Odkryliśmy sposoby na wykładniczą poprawę właściwości mRNA, zwiększenie jego stabilności i skuteczności, a także zdolności dostarczania go do właściwych komórek odpornościowych w organizmie. Postęp ten pozwolił nam stworzyć skuteczne szczepionki mRNA, które po podaniu ludziom w niewielkich ilościach wywołują silne odpowiedzi immunologiczne. Co więcej, stworzyliśmy szybkie, skalowalne procesy w celu wytworzenia nowych potencjalnych szczepionek do zastosowań klinicznych w ciągu kilku tygodni. Rezultatem był przełom mRNA w walce z Covid-19.
Potencjał szczepionek mRNA wykracza poza koronawirusa. Teraz chcemy wykorzystać tę technologię do walki z dwoma najstarszymi i najbardziej śmiercionośnymi patogenami na świecie: malarią i gruźlicą. Każdego roku na całym świecie odnotowuje się około 10 milionów nowych przypadków gruźlicy. W przypadku malarii potrzeby medyczne są jeszcze większe: w 2020 r. w regionie WHO w Afryce zgłoszono około 230 milionów przypadków malarii, przy czym większość zgonów miała miejsce wśród dzieci poniżej 5. roku życia.
Konwergencja postępów medycznych — od sekwencjonowania nowej generacji po technologie charakteryzowania odpowiedzi immunologicznych na dużych zbiorach danych — zwiększa naszą zdolność do odkrywania idealnych celów szczepionek. Nauka poczyniła również postępy w zrozumieniu, w jaki sposób patogeny malarii i gruźlicy ukrywają i unikają układu odpornościowego, zapewniając wgląd w sposoby ich zwalczania.
Trwająca rewolucja w obliczeniowym przewidywaniu struktury białek umożliwia modelowanie trójwymiarowych struktur białek. Pomaga nam to rozszyfrować regiony tych białek, które są optymalnymi celami do opracowania szczepionki.
Jedną z zalet technologii mRNA jest to, że umożliwia nam szybkie testowanie setek docelowych szczepionek. Co więcej, możemy łączyć wiele mRNA – z których każdy koduje inny antygen patogenu – w ramach jednej szczepionki. Po raz pierwszy stało się możliwe, aby szczepionka oparta na mRNA nauczyła ludzki układ odpornościowy walczyć z wieloma wrażliwymi celami patogenu. W 2023 roku planujemy rozpocząć badania kliniczne pierwszych kandydatów na szczepionki mRNA przeciwko malarii i gruźlicy, które łączą znane i nowe cele. Jeśli przedsięwzięcie się powiedzie, może zmienić sposób, w jaki zapobiegamy tym chorobom i może przyczynić się do ich wyeliminowania.
Innowacje medyczne mogą mieć znaczenie dla ludzi na całym świecie tylko wtedy, gdy są dostępne na skalę globalną. Produkcja mRNA jest złożona i obejmuje dziesiątki tysięcy kroków, co sprawia, że transfer technologii jest czasochłonny i czasochłonny oraz podatny na błędy. Aby przezwyciężyć to wąskie gardło, opracowaliśmy zaawansowane technologicznie rozwiązanie o nazwie BioNTainer — gotowe do wysyłki, modułowe urządzenie do produkcji mRNA. Ta innowacja może wesprzeć zdecentralizowaną i skalowalną produkcję szczepionek na całym świecie, przeskakując w kierunku zautomatyzowanych, cyfrowych i skalowalnych możliwości produkcji mRNA. Spodziewamy się, że pierwszy obiekt zostanie uruchomiony w Rwandzie w 2023 roku.
Przewidujemy, że rok 2023 przyniesie nam te i inne ważne kamienie milowe, które mogą przyczynić się do kształtowania zdrowszej przyszłości, przyszłości, która może opierać się na potencjale mRNA i jego obietnicy demokratyzacji dostępu do innowacyjnych leków. Nadszedł czas, aby wprowadzić tę zmianę.
