Katarzyna Pinkosz, Wprost, NewsMed: 30 maja obchodziliśmy Światowy Dzień Stwardnienia Rozsianego (SM). Co dziś dla pacjenta oznacza diagnoza tej choroby?
Prof. Alina Kułakowska, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego: Diagnoza stwardnienia rozsianego jest zawsze trudnym momentem dla pacjenta, zazwyczaj młodego człowieka (stwardnienie rozsiane jest diagnozowane najczęściej pomiędzy 20. a 40. rokiem życia, średni wiek zachorowania to 30 lat). Informacja o tym, że choruje na ciężką, przewlekłą chorobę, jest zawsze bardzo trudna. Obecnie jednak możemy od razu powiedzieć pacjentowi, że jest dostępne leczenie, które spowolni i złagodzi przebieg SM, nie doprowadzi do ciężkiej niepełnosprawności. Jeszcze kilkanaście lat temu w Polsce nie było dobrych możliwości leczenia.
Gdy zaczynałam pracę zawodową, nie spieszyliśmy się ze stawieniem rozpoznania stwardnienia rozsianego, co teraz jest nie do pomyślenia. Robiliśmy tak, bo nie mieliśmy pacjentowi nic do zaoferowania. Mogliśmy go tylko poinformować, że właśnie rozpoznajemy u niego ciężką, postępującą chorobę, która prędzej czy później doprowadzi do ciężkiej niepełnosprawności ruchowej, często także intelektualnej, ponieważ choroba dotyczy ośrodkowego układu nerwowego.
Obecnie tak już nie jest? Stwardnienie rozsiane nie musi oznaczać niepełnosprawności i konieczności korzystania z wózka inwalidzkiego?
Nadal społeczeństwu stwardnienie rozsiane kojarzy się z bardzo ciężką niepełnosprawnością, co nie musi być prawdą. Wielokrotnie zdarzało się, że udzielałam wywiadu na temat SM, a potem okazywało się, że ilustracją artykułu było zdjęcie wózka inwalidzkiego. Teraz zwracam uwagę, aby nie było takich ujęć. W leczeniu SM dokonały się duże zmiany; obecnie pacjenci mają realny dostęp do najnowszych leków. Leczymy na światowym poziomie. Te zmiany sprawiają, że pacjenci z nowym rozpoznaniem mają szansę nigdy w życiu nie usiąść na wózku inwalidzkim.
Teraz gdy pacjent pyta: „Za ile lat usiądę na wózku?”, to odpowiadamy, że prawdopodobnie nigdy.
Oczywiście nadal mamy grupę chorych, którzy „urodzili się za wcześnie” i zachorowali w momencie, kiedy nie było leków modyfikujących przebieg choroby bądź nie były one realnie dostępne dla pacjentów w Polsce. Niestety, są oni obecnie w zaawansowanym stadium choroby. Nie jesteśmy w stanie cofnąć zmian, do których doszło. A jeśli chodzi o leki, którymi obecnie dysponujemy, to działają one najskuteczniej na jak najwcześniejszym etapie choroby, a nie w zaawansowanych stadiach.
W stwardnieniu rozsianym bardzo ważny jest czas: do postawienia diagnozy i do wdrożenia leczenia, ponieważ – jak państwo mówicie – czas to neuron. Czy w Polsce obecnie jest dobry dostęp do leczenia?
Tak. Dostęp do leczenia SM w Polsce od 2022 roku diametralnie się poprawił. Możemy leczyć wszystkimi lekami, które są zarejestrowane w tej chorobie. Są one dostępne w programie lekowym. Zapisy programu lekowego są bardzo przyjazne dla lekarza i dla pacjenta: opieramy się na zapisach charakterystyk poszczególnych produktów leczniczych. Nie mamy obostrzeń ograniczających stosowanie tych leków. W latach 2023 i 2024 program znakomicie się rozwijał, pacjentów przybywało.
Od 2025 roku słyszymy jednak o problemach finansowych NFZ, co ma przełożenie na finansowanie programów lekowych, także tego. NFZ zawarł ze szpitalami zaniżone kontrakty, które nie zaspokajają nawet potrzeb pacjentów będących obecnie w programie lekowym, a przecież co roku dochodzą do niego nowo zdiagnozowane osoby.
Leczenie jest bardzo skuteczne i bezpieczne, może być stosowane tak długo, jak pacjent odnosi z niego korzyści. Kontrakty zawarte w 2026 roku nie uwzględniają jednak realnych potrzeb i realnej liczby pacjentów, co oczywiście musi generować nadwykonania, które są wypłacane przez NFZ z ogromnym opóźnieniem. W ośrodku, w którym pracuję, NFZ obecnie płaci za nadwykonania za leki w programach lekowych za 2025 rok, a mamy połowę 2026 roku. To są milionowe kwoty, które szpital musiał wydać na zakup leków, a teraz czeka, aż NFZ zwróci pieniądze. Co więcej, pieniądze za nadwykonania za tak zwaną obsługę programu – czyli pracę personelu medycznego, diagnostykę, badania dodatkowe, które musimy wykonywać w programie lekowym – wcale nie są wypłacane bądź tylko w ułamku procenta. To jest niemoralne: dlaczego personel medyczny ma być niewynagradzany za pracę, a ośrodek leczący ma nie otrzymać zwrotu kosztów np. za wykonanie rezonansu magnetycznego, badań laboratoryjnych krwi koniecznych do monitorowania pacjenta?
Leczenie w programie lekowym jest świadczeniem gwarantowanym dla pacjenta. Czy możemy mu odmówić, wiedząc, że grozi to postępem choroby i tym, że usiądzie na on wózku inwalidzkim? Kto będzie za to odpowiedzialny?
Istnieje obawa, że w niektórych mniejszych ośrodkach pacjenci mogą nie być włączani do programu?
Docierają do nas wiadomości, że takie przypadki się zdarzają. Ośrodków nie stać na kredytowanie miesiącami terapii. To duży problem, jednak nas, jako społeczeństwa, nie stać na to, żeby nie leczyć pacjentów, którzy kwalifikują się do leczenia. Są to młodzi ludzie, w wieku produkcyjnym, którzy będą pracować i „odpracują” środki, które wydano na ich leczenie. Koszty tej choroby to nie tylko koszty bezpośrednie – czyli to, ile wydamy na leki i leczenie – ale także koszty utraconych lat pracy, utraconej aktywności społecznej. Jak wspomniałam, na SM zachorowują najczęściej młodzi ludzie, którzy pracują, są rodzicami, albo mają starszych rodziców, którymi powinni się zaopiekować. Jeśli będą sprawni, to będą pełnić te role społeczne – wychowają przyszłe pokolenie, zajmą się swoimi rodzicami. A jeżeli będą niepełnosprawni, to sami będą wymagali opieki. Jako społeczeństwa nie stać na to, by nie leczyć skutecznie.
W stwardnieniu rozsianym bardzo obawiamy się tzw. rzutów choroby, kiedy stan pacjenta mocno się pogarsza. Czasem jednak nie ma ostrych rzutów, a i tak dochodzi do postępu choroby. Co oznacza tzw. cicha progresja? Jakie są jej objawy i na co trzeba zwrócić uwagę?
Wciąż poznajemy patofizjologię stwardnienia rozsianego, bardzo są nam potrzebne badania podstawowe, które poszukiwałyby przyczyny choroby. Ostatnie badania pokazują, że w stwardnieniu rozsianym progresja choroby jest związana nie tylko z rzutami. Przez wiele lat dzieliliśmy stwardnienie rozsiane na różnie postaci fenotypowe. Najcięższa postać to tzw. postać rzutowo-remisyjna, w której występują nagłe zaostrzenia, zwane rzutami. Po takim rzucie, objawy stopniowo ulegają złagodzeniu (do pewnego poziomu), czasami wycofują się i następuje okres remisji. Z kolei progresja jest wyraźna w postaciach postępujących stwardnienia rozsianego: pierwotnie postępującej i wtórnie postępującej
Przez wiele lat uważaliśmy, że w postaci rzutowo-remisyjnej w okresie remisji nic złego się nie dzieje. Niestety, badania z ostatnich lat pokazały, że nawet w postaci rzutowo-remisyjnej pomiędzy rzutami choroba powoli postępuje i dochodzi do zmian neurodegeneracyjnych mózgu. To zjawisko, które bardzo łatwo przeoczyć. Często dopiero po pewnym czasie stwierdzamy, że chociaż pacjent nie miał rzutów choroby, to jego stan neurologiczny jest gorszy. Może tego nie zauważyć nawet sam chory, który przyzwyczaja się do nieco gorszego funkcjonowania; może tego nie dostrzec rodzina, która na co dzień go widzi.
Obecnie staramy się zwracać większą uwagę na cichą progresję, edukować na ten temat pacjentów i personel medyczny, aby w tym kontekście rozważać ewentualną zmianę leczenia. Co prawda nie mamy obecnie leków, które całkowicie wyciszałyby cichą progresję, jednak są doniesienia, że najskuteczniejsze leki, do których mamy dostęp w programie lekowym, są skuteczniejsze również w hamowaniu cichej progresji.
Zarówno pacjent, jak jego rodzina oraz lekarz powinni zwracać większą uwagę na subtelne objawy pogorszenia stanu sprawności?
Tak, pacjent powinien zwracać uwagę na to, czy nie pojawiają się niepokojące objawy; podobnie musi na to zwracać uwagę rodzina i lekarz. Oczywiście, nie wszystko, co się dzieje z pacjentem, musi od razu oznaczać cichą progresję. Nawet zdrowe osoby mają wahania stanu klinicznego, np. z powodu infekcji. Ważne jest, aby pacjent był świadomy swojego stanu zdrowia, jego rodzina była zaangażowana w proces leczenia, jak również aby lekarz zwracał na to uwagę.
Czego życzyłaby Pani pacjentom z SM i lekarzom zajmującym się tą chorobą z okazji Światowego Dnia Stwardnienia Rozsianego?
Wszystkim pacjentom, którzy chorują na stwardnienie rozsiane, życzyłabym, abyśmy poznali przyczynę tej choroby i mogli ją w końcu wyleczyć. Myślę, że jest to marzenie wszystkich chorujących pacjentów i nas – lekarzy. Myślę, że w przyszłości doczekamy się możliwości wyleczenia stwardnienia rozsianego.
A na dziś życzyłabym pacjentom dobrego dostępu do skutecznego leczenia w programie lekowym. Pacjentom i lekarzom życzyłabym, aby finansowanie programu lekowego SM było zabezpieczone na właściwym poziomie, ponieważ realny dostęp do leczenia jest uwarunkowany realnym i adekwatnym finansowaniem.
