Dzięki tej refundacji 300 chorych na mukowiscydozę mieszkających w Polsce zyskuje możliwość leczenia modulatorami CFTR
Po długim procesie refundacyjnym polskie Ministerstwo Zdrowia wydało decyzję refundacyjną rozszerzającą refundację leku na mukowiscydozę: iwakaftor/tezakaftor/eleksakaftor w schemacie skojarzonym z iwakaftorem. To znacząca zmiana dla chorych z mukowiscydozą, którzy do tej pory nie mogli skorzystać z rewolucyjnego leczenia w ramach programu lekowego zgodnie z wytycznymi międzynarodowymi, czyli już od drugiego roku życia z co najmniej jedną mutacją F508del w genie CFTR.
Poprzednia refundacja miała miejsce 1 marca 2022 i objęła pacjentów powyżej 12 roku życia. Niedługo potem nastąpiła rejestracja terapii dla młodszej grupy pacjentów. Zarówno pacjenci, jak i klinicyści mówią o rewolucji w leczeniu mukowiscydozy. Leczenie modulatorami CFTR zatrzymuje postęp choroby, dlatego im wcześniej zostanie rozpoczęte, tym mniejsze spustoszenie organizmu, na co od lat wskazują lekarze.
Do publikacji listy refundacyjnej odniósł się również przedstawiciel producenta leku:
„Decyzja refundacyjna jest się kolejnym, ważnym kamieniem milowym dla osób chorych na mukowiscydozę w Polsce. Cieszymy się, że wszystkie kwalifikujące się osoby chore na mukowiscydozę zyskały dostęp do terapii ukierunkowanej na leczenie przyczyn ich choroby” – powiedział Marek Macyszyn, Dyrektor Generalny Vertex Pharmaceuticals. „Pragnę podziękować polskim władzom odpowiedzialnym za ochronę zdrowia za ich zaangażowanie i to, że dostrzegły wartość modulatorów CFTR dla wszystkich kwalifikujących się do leczenia nimi pacjentów. Doceniamy zaangażowanie i współpracę wszystkich osób, które miały wpływ na podjęcie tej decyzji”. Dodał Marek Macyszyn.
O Mukowiscydozie
Mukowiscydoza jest rzadką, skracającą życie chorobą genetyczną, która dotyka ponad 94 000 osób w Ameryce Północnej, Europie i Australii oraz ponad 1800 chorych na mukowiscydozę mieszkających w Polsce. Mukowiscydoza to postępująca, wielonarządowa choroba wpływająca na płuca, wątrobę, trzustkę, przewód pokarmowy, zatoki, gruczoły potowe oraz układ rozrodczy. Mukowiscydoza jest spowodowana wadliwym i/lub brakującym białkiem CFTR, wynikającym z określonych mutacji w genie CFTR. Dzieci muszą odziedziczyć dwa wadliwe geny CFTR — jeden od każdego z rodziców — aby zachorować na mukowiscydozę, a mutacje te można zidentyfikować za pomocą testu genetycznego. Chociaż istnieje wiele różnych typów mutacji CFTR, które mogą powodować tę chorobę, większość osób z mukowiscydozą ma co najmniej jedną mutację F508del. Mutacje CFTR prowadzą do mukowiscydozy, powodując wadliwe działanie białka CFTR, jego niedobór lub brak, na powierzchni komórki. Wadliwe działanie i/lub brak białka CFTR powoduje ograniczenia przepływu jonów chlorkowych (składnika soli) oraz wody do i z komórek organizmu w różnych narządach. W płucach prowadzi to do nagromadzenia się nieprawidłowo gęstego, lepkiego śluzu, przewlekłych infekcji płuc i postępującego uszkodzenia płuc, które ostatecznie prowadzi do śmierci u wielu pacjentów. Mediana wieku zgonu wynosi 30 lat, ale dzięki leczeniu przewidywana długość życia poprawia się.
Obecnie leki Vertex na mukowiscydozę stosowane są w leczeniu u ponad 68 tys. osób z mukowiscydozą w ponad 60 krajach na sześciu kontynentach. Oznacza to, że 2/3 zdiagnozowanych osób z mukowiscydozą kwalifikujących się do terapii modulatorami CFTR jest nią leczonych.
