Odkrycia tegorocznych laureatów mają decydujące znaczenie dla zrozumienia, jak funkcjonuje nasz układ odpornościowy, i wyjaśnienia, dlaczego niektórzy ludzie zapadają na poważne choroby autoimmunologiczne – uzasadnił swoją decyzję Komitet Noblowski.
Więcej ciekawych historii przeczytasz na stronie głównej „Newsweeka”
Dziękujemy, że z nami jesteś!
Foto: Newsweek
Za odkrycia dotyczące obwodowej tolerancji immunologicznej Nagrodę Nobla z medycyny i fizjologii otrzymało w tym roku troje naukowców: Mary E. Brunkow i Fred Ramsdell z USA oraz Shimon Sakaguchi z Japonii. Ich odkrycia zapewne pozwolą opracować terapie dla pacjentów z chorobami autoimmunologicznymi. Warto zwrócić uwagę, że badania w tej dziedzinie prowadzą m.in. polscy naukowcy. Ale po kolei.
Mary Brunkow z Institute for Systems Biology w Seattle i Fred Ramsdell z Sonoma Biotherapeutics w San Fransisco odkryli mutację w genie nazwanym Foxp3, która powoduje groźną chorobę autoimmunologiczną IPEX. Z kolei Shimon Sakaguchi z Uniwersytetu w Osace wykazał, że gen Foxp3 reguluje rozwój komórek – limfocytów T regulatorowych, które chronią organizm przed rozwojem chorób autoimmunologicznych. W oparciu na badaniach całej trójki powstała nowa gałąź badań nad tolerancją obwodową układu odpornościowego.
Nobel z medycyny, czyli wiedza już ugruntowana
Komitet Noblowski po raz kolejny zaskoczył naukowców. W ostatnich latach skrócił czas od odkrycia do przyznania nagrody, coraz częściej wyróżniani naukowcy nie musieli więc czekać długo na docenienie. Przykładem jest choćby Nobel za opracowanie metody edycji genów CRISPR/Cas9, tzw. molekularnych nożyczek, która pozwala na precyzyjne cięcie i modyfikowanie DNA, czy odkrycie grafenu – dwuwymiarowej warstwy węgla. Nagrodzone w tym roku badania nie są wcale nowe.
Nobel przyznano bowiem za przełomowe prace, których wyniki zostały opublikowane już ponad 20 lat temu. – Zaskoczenie wynikało z tego, że wiedza na temat tolerancji układu odpornościowego jest dobrze ugruntowana i opisana w podręcznikach, ale oczywiście jest niezwykle istotna. Badania tegorocznych noblistów tłumaczą, jak to się dzieje, że układ odpornościowy nie odpowiada nadmiernie na antygeny, czynniki, które pojawiają się w organizmie – mówiła podczas spotkania w Centrum Współpracy i Dialogu UW dr hab. Edyta Brzóska-Wójtowicz z Instytutu Biologii Rozwoju i Nauk Biomedycznych na Wydziale Biologii Uniwersytetu Warszawskiego. Odkrycia te mają kluczowe znaczenie dla poznania chorób autoimmunologicznych, takich jak reumatoidalne zapalenie stawów, stwardnienie rozsiane czy cukrzyca typu 1.
– Odkrycia tegorocznych noblistów nie przełożyły się jeszcze bezpośrednio na praktykę kliniczną, na opracowania metod leczenia chorób autoimmunologicznych – dodała dr hab. Ewa Więsik-Szewczyk z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii, Alergologii, Immunologii Klinicznej i Chorób Rzadkich w Wojskowym Instytucie Medycznym w Warszawie. Prowadzone są dopiero próby, które mogą przyczynić się do opracowania terapii w tych chorobach. Prowadzi je m.in. prof. Piotr Trzonkowski z Katedry i Zakładu Immunologii Medycznej Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.
Nobel z medycyny a opóźnienie cukrzycy
Prof. Trzonkowski wykorzystuje limfocyty T regulatorowe do opóźnienia rozwoju cukrzycy typu 1. Komórki te hamują odpowiedź układu odpornościowego, mają nie dopuścić do niszczenia trzustki i tym samym właśnie powstrzymać rozwój cukrzycy typu 1. – Układ odpornościowy chorego błędnie rozpoznaje trzustkę jako coś obcego i zaczyna ją niszczyć. Na początku niszczy komórki produkujące insulinę. Okazało się, że pacjenci z cukrzycą typu 1 albo mają za mało komórek regulatorowych, albo te komórki nie działają jak powinny – tłumaczy mi prof. Trzonkowski.
Terapia polega na tym, że lekarze pobierają od chorego krew, izolują komórki regulatorowe i namnażają je do bardzo dużych ilości, a potem podają mu je z powrotem do krwi. – Pacjent dostaje komórki regulatorowe dwa razy. Próbujemy też łączyć tę terapię z przeciwciałem monoklonalnym. To lek, który dodatkowo chroni trzustkę przed atakiem układu odpornościowego – mówi prof. Trzonkowski.
Pierwsi pacjenci dostali komórki regulatorowe już ponad 10 lat temu. Były to dzieci, u których właśnie rozpoznano chorobę. Objawy w cukrzycy typu 1 pojawiają się, gdy pozostało nie więcej niż 20-30 proc. aktywnej trzustki. – Pacjent, który wiele lat choruje na cukrzycę, ma trzustkę zniszczoną i u niego niestety nie ma już czego chronić – dodaje prof. Trzonkowski. Moment rozpoznania choroby jest też miarą sukcesu terapii.
Nobel z medycyny. Może uda się w ogóle zapomnieć o chorobie
Naukowcy z Gdańska wykazali, że terapia jest bezpieczna i przynosi efekty. Pacjenci, którzy zostali poddani takiemu leczeniu, dostają insulinę, ale w zmniejszonych dawkach. Udało się też o kilka lat wydłużyć czas, w którym nie musieli w ogóle przyjmować insuliny. – Najważniejszym efektem terapii jest jednak ochrona przed długofalowymi skutkami cukrzycy pojawiającymi się lata po zachorowaniu. Nawet te 20-30 proc. ocalonej trzustki chroni przed ślepotą, niewydolnością nerek, zawałem mięśnia sercowego, udarem i amputacją stopy cukrzycowej – wymienia prof. Trzonkowski.
Efekty byłyby lepsze, gdyby pacjenci zgłaszali się do lekarzy wcześniej niż obecnie. – Choroba autoimmunologiczna, jaką jest cukrzyca typu 1, bardzo długo nie daje żadnych objawów. Pacjent nie wie, że trzustka jest stopniowo niszczona. Chcielibyśmy leczyć osoby, którzy nie mają jeszcze objawów, ale wiemy, że za cztery, pięć lat zachorują na cukrzycę – mówi prof. Trzonkowski. – Jeśli w rodzinie jedno dziecko ma cukrzycę typu 1, to jest duże prawdopodobieństwo, że pozostałe dzieci też mogą odziedziczyć geny predysponujące do tej choroby. Będziemy badać określone geny, a także obecność pewnych markerów działania układu odpornościowego. Na podstawie wyników tych badań można ustalić ze stuprocentową pewnością, czy pacjent zachoruje na cukrzycę typy 1.
Chorzy ci mają szansę uniknąć nie tylko ciągłego monitorowania poziomu cukru we krwi i uciążliwych zastrzyków, ale też zagrożeń zdrowotnych, jakie niesie ze sobą cukrzyca. A może będą mogli całkiem zapomnieć o chorobie.
Tegoroczny nobel z medycyny to nie tylko choroby autoimmunologiczne
– Odkrycie tegorocznych noblistów ma wpływ na wiele aspektów medycyny. Dotyczy nie tylko chorób autoimmunologicznych, ale także transplantacji czy nowotworów – zwraca z kolei uwagę dr hab. inż. Paweł Sikorski z Instytutu Mikrobiologii Wydziału Biologii UW.
Badania tegorocznych noblistów pozwoliły czasem coraz lepiej poznawać działanie układu odpornościowego i ustalić, w jaki sposób rozwijający się nowotwór oszukuje organizm i unika zniszczenia przez układ odpornościowy. A to właśnie te mechanizmy mają za zadanie wyszukiwanie i eliminowanie wszelkich nieprawidłowych, zmutowanych komórek pojawiających się w organizmie, z których mógłby się rozwinąć nowotwór.
